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　　新海南客戶端、南海網記者 王洪旭

　　“大數據、人工智能和基因技術，為罕見病救治帶來了切實的可能（機會），罕見病患者千萬不要放棄，需要大家共同努力，每個人都可以貢獻你的力量。”3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會期間，京東集團前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊接受新海南客戶端、南海網記者視頻連線專訪，呼吁罕見病患者堅守相信的信念，一起來擁抱希望。

　　專訪中，蔡磊分享了漸凍癥患者數據庫、罕見病藥物研發等方面的進展和突破。兩年前，蔡磊團隊在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱“博鰲樂城”）推進了漸凍癥藥物研發的創新試驗，部分患者已經治療了一年多，與博鰲樂城合作兩年來，幫助了不少患者。

　　對此，蔡磊表示，海南可發揮“先行先試”政策優勢，給患者多一分生的希望。

　　蔡磊通過網上視頻連線方式接受記者專訪。記者 林鴻羽 攝

　　身體下滑厲害但斗志不減 每天依然工作16個小時

　　問：目前，您的身體狀況如何？一天忙碌的工作如何安排？

　　蔡磊表示：“只要沒有科研和藥物研發的突破，我的身體會持續惡化，這幾個月下滑得非常厲害，我的身體已經臨近疾病的晚期，甚至已經出現了一些生命危險的癥狀，但是我的斗志不減，目前依然保持過去一樣的工作狀態。”

　　如今，蔡磊每天依然工作16個小時，所有的夜晚、周末節假日都不休息。“因為我知道，即使這樣，我們整個群體能否生存下來，依然未知，但如果不全力以赴拼搏，更沒有任何希望，這是我目前的狀態。”蔡磊說。

　　京東集團前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊。記者 林鴻羽 攝

　　搭建了大規模的基因庫 加速漸凍癥藥物研發

　　問：您的團隊在搭建漸凍癥患者數據庫和推動藥物研發方面有什么進展和突破？

　　蔡磊表示，進展和突破很多，比如，從打通科研機構罕見病的數據平臺做起，不僅包括醫療機構的數據，還包括病前、病后的疾病發展、醫療嘗試、生物標志物等數據。圍繞著漸凍癥病理病因的研究，搭建了大規模的基因庫、千人志愿捐獻遺體病理組織樣本。

　　最近，團隊與北京協和醫院醫學科學研究中心教授黃超蘭簽約合作，進行大規模的以百人為單位的蛋白組學研究、代謝組學研究，看到了一個又一個新的發現，為疾病的病因和靶點的確立帶來了希望。

　　此外，推動2023年上臨床的藥物研發管線已超過15條，把漸凍癥藥物研發和治療路徑以幾十倍的速度往前推進，而且有的病友獲得了令人驚喜的效果。

　　“我非常開心，一直以來的努力，給病友帶來了希望。”蔡磊表示，未來要努力搭建漸凍癥基礎研究平臺，因為200年來，漸凍癥依然是病因不明、靶點不清，所以不可偏廢。

　　3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會期間，京東集團前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊接受新海南客戶端、南海網記者視頻連線專訪，呼吁罕見病患者堅守信念，一起擁抱希望。記者 林鴻羽 攝

　　為漸凍癥新藥在博鰲首例應用感到振奮 呼吁投資機構關注新藥研發

　　問：近日，有一款漸凍癥靶向新藥在博鰲樂城完成國內首例應用，您怎么看待這個事？

　　蔡磊表示：“非常好，讓在全世界最近批準上市的藥物能夠第一時間讓中國的患者用上，我們為此感到非常振奮，要感謝黨和政府的創新政策。”

　　蔡磊表示，中國在罕見病藥物研發方面有可能領先世界，博鰲樂城這款針對漸凍癥SOD1基因突變的群體只占2%，而國內藥物研發企業的藥物，在細胞、動物、人體試驗上都取得了優于美國這款藥 2倍至3倍以上的效果，目前正在加快推進，但近兩年融資環境不好，合作的這家藥物研發企業，一直難以融資。

　　對此，蔡磊呼吁，“我希望大家更多關注罕見病，雖然人少，但是市場并不少，藥物研發迫切需要更多投資機構的關注和支持，為生命救治帶來切實的希望。”

京東集團原副總裁蔡磊通過視頻連線的形式在“關注罕見病，促進健康公平可及”的分論壇活動發言。記者 李昊 攝

　　在博鰲合作推進漸凍癥藥物研發 幫助了不少患者

　　問：您的團隊跟博鰲樂城進行了哪些合作？

　　蔡磊表示：“兩年前，我們就在博鰲樂城推進了漸凍癥藥物研發的創新試驗，攜手中國科學院微生物所具有領先優勢的免疫治療的科技，在博鰲國際醫院成功落地。”

　　目前，部分患者已經治療了一年多，已獲得受益；與博鰲合作兩年來，已經幫助了不少患者。

　　海南可發揮“先行先試”政策優勢 給患者多一分生的希望

　　問：博鰲樂城作為全國唯一的“醫療特區”，有哪些優勢可助力罕見病診療？樂城的真實世界數據研究可為罕見病診療帶來哪些幫助？

　　蔡磊表示，針對疑難疾病，團隊已經在海南開展了規模化的先行治療嘗試，其數據對于后續疾病治療、藥物研發至關重要，因為這些數據將為藥企、投資人以及藥物監管機構和后續臨床合作醫院是否進行大力投入和支持提供決策依據。

　　蔡磊認為，海南可發揮“先行先試”政策優勢，包括針對細胞、基因等方面的前沿突破技術，也希望在海南能夠參照國際上比較先進的治療方式，靈活地對病人進行及時救治，尤其對于罕見病、沒有藥物的疾病，比如平均兩三年就要失去生命的漸凍癥患者，給他們多一份嘗試，多一分生的希望。

　　罕見病患者不要放棄，每個人都可以貢獻力量

　　問：您也是眾多罕見病患者眼中的“英雄”，很多人看到了您的行動，讓他們有活下去的動力。對于罕見病患者，您有什么話想對他們說？

　　蔡磊說：“我想說的是，我們每一個人，包括我們這些罕見病患者，都處在一個偉大的時代，這個時代有黨和政府的關懷，有社會經濟發展作為基礎，有最新的大數據、人工智能、基因技術、基因編輯、細胞生命科學技術等方面的高速發展，為罕見病患者救治帶來了切實的可能，千萬不要放棄，也不要僅僅是等靠要，需要大家共同努力，每個人都可以貢獻你的力量。”

　　“我的力量也不算大，但是我會竭盡全力，所以我希望大家不要放棄，堅守相信的信念，一起來擁抱希望。”蔡磊說。

　　為攻克漸凍癥不遺余力 捐1億助力藥物研發

　　問：您和您的團隊在漸凍癥藥物的研發和患者數據庫建設上，已經投了多少錢呢？

　　蔡磊表示，罕見病天然就決定著關注少、投入資源不足，藥物研發遲遲不能突破，他既然經歷了罕見病，就決心為疾病的攻克和絕望無助的患者不遺余力。

　　什么叫不遺余力？蔡磊說：“我所有的夜晚、周末節假日都不休息，都投入工作中，這里面還包括人力、物力、財力和社會資源，已經非常巨大了，當然資金只是其中一個方面。”

　　蔡磊表示，他放棄了年薪千萬的工作和機會，全身心投入漸凍癥藥物研發事業四年來，他沒有領過一分錢工資，即使不討論這些，僅僅說資金方面，四年多來已投入接近4000萬元。

　　“我一直在努力，沒有錢怎么辦，所以我們再去掙錢。”今年年初，蔡磊宣布捐助一億元支持漸凍癥臨床科研和藥物研發，目前項目正在穩步推進中。蔡磊說，在宣布捐助1億元后，僅僅在幾天以內，他和團隊就接觸了600多個科研和藥物研發管線，每天都在密切跟進。

　　“我們非常努力，但覺得還是太慢了，所以必須不遺余力，全力以赴往前推進。”蔡磊表示，一個億對于藥物研發來說依然是杯水車薪，但是作為公益性支出，可以調動科研積極性，推進藥物研發短期投入，未來會引入更多商業資本的支持，那樣力量就更大了。

　　從零開始，搭建漸凍癥基礎科研平臺和藥物研發同步推進

　　問：漸凍癥藥物研發，現在有什么困難和挑戰呢？

　　蔡磊表示，因為漸凍癥這個病非常特殊，第一，它非常殘酷，是世界五大絕癥之首；第二，它是罕見病，投入資源不足；第三，它又是神經退行性疾病，和帕金森、阿爾茨海默病等是一類病。神經退行性疾病過去30年，全世界投入超過1萬億美金（用于）藥物研發，從突破角度來說幾乎全部失敗，所以這個病藥物研發非常艱難。

　　“我們也不得不從零開始，去搭建漸凍癥的基礎科研平臺，但是時間緊迫，藥物研發嘗試必須同步推進，為了早一天拯救病人，全力以赴。”蔡磊說。

　　與AI制藥公司合作 人工智能加速基礎研究和藥物研發

　　問：對于現在外界熱議的人工智能，您是否有關注呢？您對此有什么看法？

　　蔡磊表示：“我們不光是關注（人工智能），而且是在全力與人工智能合作，加快基礎研究和藥物研發，還專門聘請了來自微軟的頂尖科學家，在團隊專門從事AI協助藥物發現的工作，目前加速了藥物發現速度達百倍以上。”

　　比如，過去帶領團隊看文獻，每天能看1000篇，現在通過人工智能工具，可以看超越上萬篇，乃至10萬篇。

　　“我們的目標要看論文超過1500萬篇，人工智能將為藥物發現進行快速篩選，目前已經和國內外的兩家AI制藥公司在合作，鎖定了幾個漸凍癥的靶點，正在往前臨床推進。”蔡磊表示，除此以外，人工智能還可以給晚期病人的生活質量和生命意義帶來希望。比如，腦機接口可協助讀取大腦，讓晚期病人能夠實現通過大腦來溝通，即使全身癱瘓，人工智能也能幫助實現溝通。

　　蔡磊認為，人工智能在藥物研發、疾病攻克、生命救治等方面也會有顛覆級的表現，可在基礎研究、極速臨床等領域為世界做出貢獻。